Verucerfont đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị tăng sản thượng thận bẩm sinh.

Olaratumab (40 Nó bao gồm hai mảnh phân tử chuỗi nặng và 2 mảnh chuỗi nhẹ. Các nghiên cứu cho thấy việc điều trị olaratumab kết hợp với doxorubicin dẫn đến giảm đáng kể sự tăng sinh tế bào ung thư và tăng trưởng khối u. Olaratumab đã được cấp phép tăng tốc (như Lartruvo) là liệu pháp ban đầu để điều trị cho người trưởng thành với một số loại sarcoma mô mềm (STS) vào tháng 10 năm 2016.

Ocrelizumab là một kháng thể tế bào học hướng CD20 được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân bị tái phát hoặc các dạng tiến triển chính của bệnh đa xơ cứng. Nó là một kháng thể IgG1 đơn dòng tái tổ hợp thế hệ thứ hai, nhắm mục tiêu chọn lọc các tế bào lympho B biểu hiện kháng nguyên CD20. Là một phân tử được nhân hóa, ocrelizumab dự kiến sẽ ít gây miễn dịch hơn với truyền dịch lặp đi lặp lại giúp cải thiện hồ sơ lợi ích đối với bệnh nhân bị tái phát hoặc tiến triển của MS. Bệnh đa xơ cứng (MS) là một bệnh mạn tính, viêm, tự miễn của hệ thống thần kinh trung ương dẫn đến khuyết tật thần kinh và làm giảm đáng kể chất lượng cuộc sống [L1199]. Hầu hết bệnh nhân bị MS đều trải qua các đợt tái phát với chức năng xấu đi, sau đó là giai đoạn phục hồi hoặc thuyên giảm. Bệnh đa xơ cứng tiến triển nguyên phát (PPMS) chiếm 10-15% tổng số bệnh nhân mắc MS và liên quan đến tình trạng suy nhược thần kinh dần dần khi khởi phát triệu chứng, thường không tái phát hoặc thuyên giảm sớm [A31741]. Được phát triển bởi Genentech / Roche, ocrelizumab đã được FDA chấp thuận vào tháng 3 năm 2017 dưới tên thị trường Ocrevustm để tiêm tĩnh mạch. Sau đó, nó đã được Bộ Y tế Canada (với tên Ocrevus) phê duyệt vào tháng 8 năm 2017, khiến loại thuốc này trở thành phương pháp điều trị đầu tiên cho PPMS ở cả Hoa Kỳ và Canada. Trong các thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân bị tái phát dạng MS, điều trị bằng ocrelizumab dẫn đến giảm tỷ lệ tái phát và giảm tình trạng khuyết tật nặng hơn so với interferon beta-1a [L1199]. Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 trên bệnh nhân mắc PPMS, điều trị bằng ocrelizumab cho thấy tỷ lệ tiến triển lâm sàng và MRI thấp hơn so với giả dược [A31741].

Pf 06305591 đang được nghiên cứu trong thử nghiệm lâm sàng NCT01776619 (Nghiên cứu an toàn và dung nạp nhiều liều PF-06305591).

Porfiromycin là một chất đang được nghiên cứu trong điều trị ung thư. Nó thuộc họ thuốc gọi là kháng sinh chống ung thư.

Prolease-r-hFSH là hoóc môn kích thích nang trứng tái tổ hợp (r-hFSH) với công nghệ phân phối thuốc được tiêm bền vững ProLease của Alkermes. Nó cung cấp cho bệnh nhân lợi ích điều trị lâu dài từ một lần tiêm thay vì tiêm nhiều lần.

Penicillium chrysogenum var. chrysogenum là một loại nấm có thể gây ra phản ứng dị ứng. Penicillium chrysogenum var. chiết xuất chrysogenum được sử dụng trong thử nghiệm dị ứng.

Polidocanol là một tác nhân xơ cứng được chỉ định để điều trị các tĩnh mạch mạng nhện không biến chứng (giãn tĩnh mạch có đường kính ≤1 mm) và các tĩnh mạch võng mạc không biến chứng (giãn tĩnh mạch có đường kính từ 1 đến 3 mm) ở chi dưới. Nó được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Asclera và Varithena. Công thức của Polidocanol có công thức cấu trúc C12H25 (OCH2CH2) nOH, mức độ trùng hợp trung bình (n) xấp xỉ 9 và trọng lượng phân tử trung bình khoảng 600.

NS-398 là một chất ức chế COX-2 được sử dụng trong nghiên cứu chức năng của cyclooxygenase.

Lumateperone (ITI-722 / ITI-007) là một chất đối kháng thụ thể 5HT2A kép / chất điều chế phosphoprotein kép (DPPM) mới nhất cho bệnh tâm thần phân liệt. Nó là một hợp chất có sẵn bằng đường uống, kết hợp sự đối kháng thụ thể 5HT2A mạnh với điều chế phosphoprotein đặc hiệu theo loại tế bào ở hạ lưu của thụ thể dopamine. Kể từ tháng 5 năm 2015, Lumateperone đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III đối với bệnh tâm thần phân liệt.

LTX-315 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Ung thư, Ung thư hạch, Ung thư hắc tố, Ung thư biểu mô và Ung thư vú, trong số những người khác.

Axit Levomefolic (INN) là chất chuyển hóa của axit folic (Vitamin B9) và nó là một dạng hoạt động chủ yếu của folate có trong thực phẩm và trong tuần hoàn máu, chiếm 98% folate trong huyết tương người [A19276]. Nó được vận chuyển qua các màng bao gồm hàng rào máu não vào các mô khác nhau, nơi nó đóng vai trò thiết yếu trong quá trình tổng hợp DNA, chu trình cystein và điều hòa homocysteine, nơi nó methyl hóa homocysteine và tạo thành methionine và tetrahydrofolate (THF). Levomeoliate được phê duyệt là phụ gia thực phẩm và được chỉ định là hợp chất GRAS (thường được coi là an toàn) [L773]. Nó có sẵn trên thị trường dưới dạng tinh thể của muối canxi (Metafolin (R)), có tính ổn định cần thiết để sử dụng như một chất bổ sung [A19276]. Bổ sung axit levomefolic là mong muốn hơn axit folic do giảm khả năng che giấu các triệu chứng thiếu vitamin B12.